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黑石花20亿“买”安答棋牌游戏网的什么药?

发布时间:Oct 17, 2020电气资料 阅读 8069 次安答棋牌游戏网
安答棋牌游戏网出品丨虎嗅科技组 作者丨石晗旭 安答棋牌游戏网题图丨PharmaShots 以“10年10亿美金”作为一款新药从研发到上市的平均时间和经济成本来算,黑石最近承诺给Alnylam的20亿美元资金支持

安答棋牌游戏网出品丨虎嗅科技组

作者丨石晗旭

安答棋牌游戏网题图丨PharmaShots

以“10年10亿美金”作为一款新药从研发到上市的平均时间和经济成本来算,黑石最近承诺给Alnylam的20亿美元资金支持是相当大手笔了。

这不禁让人好奇,这家“名不见经传”的公司凭什么拿到这么多钱。

实际上,Alnylam制药公司并不算一家小公司。Alnylam在2004年已经登陆纳斯达克,公司最新市值是161.52亿美元,与因为开发新冠病毒疫苗而被众人了解的Moderna量级相差不多。

当然,这不重要。重要的是,Alnylam在基因药物领域可以称得上绝对的先锋。而这一领域,又被药圈人士视作继化学小分子药、生物大分子药之后,第三次重大的药物革命——

药物将不再游离于细胞之外,而是直接进入细胞。

理论上来讲, 其所应用的RNA干扰(RNAi)技术,可以将药物递送入细胞内部,让任何基因“闭嘴”。

换言之,每当我们定位到一个致病基因,RNAi就能从源头上让这个基因一直沉默下去,不能表达出蛋白质,没法发挥任何功能。

也正因如此,RNAi疗法被视作攻克众多疑难杂症最有效的办法。

但到目前为止,全球仅有两款RNAi药物获批。而这两款药物,都是由Alnylam研发的。其中,patisiran(商品名:ONPATTRO)用于治疗遗传性甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的神经性损伤,于2018年8月获FDA批准上市。

patisiran包装

此前,该病一直没有治疗方法,患者通常在诊断五年内死亡。根据Alnylam统计,该病在全球总计约有5万患者。去年,有750人购买了patisiran,为公司营收贡献了1.66亿美元。

而除药物销售之外,更像一家RNAi技术平台公司的Alnylam已经陆续获得了诺华、赛诺菲等制药巨头的投资。说是投资,其实就是Alnylam技术平台的授权使用费。

长远来看,Alnylam自身的RNAi疗法研发管线已经覆盖了基因药物、心血管代谢疾病、肝传染病、中枢神经系统/眼部疾病四个领域。今年或将再有2款药物可以通过FDA上市审批。

时尚是个圈,技术可能也是

1998年,美国遗传学家Andrew Fire和Craig Mello在研究微小线虫RNA时,发现由dsRNA(双链RNA)引发的同源基因表达被抑制的现象,并将之命名为RNA干扰(RNAi)。

简单来讲,就是由于一种双链RNA的“污染”,导致了原本一些基因被阻断。

一时之间,科学家们认为其在生物学和医学上应用前景极为广阔。实际上,许多疾病由可能突变的基因表达的致病蛋白引发,我们一般所说的小分子药物正是与这些蛋白结合使其失去功能。

而利用RNAi技术,则可以直接破坏信使RNA